미국 바이오제약사 센티넬에 기술 이전
임상 2상 진행 중… 코스닥 상장에 탄력

부산에 본사를 두고 있는 희귀질환 치료제 개발기업 피알지에스앤텍의 연구실 모습. 피알지에스앤텍 제공

부산에 본사를 두고 있는 희귀 유전질환 치료제 전문 개발기업 피알지에스앤텍(대표 박범준, 이하 피알지)이 소아조로증 치료 후보물질 ‘프로제리닌’을 미국 바이오제약회사 센티넬 테라퓨틱스에 기술 수출했다.

피알지는 미국 바이오 제약사 센티넬과 프로제리닌 기술이전에 대한 글로벌 라이선스 계약을 체결했다고 23일 밝혔다. 센티넬은 인도 제약사 자이더스 라이프사이언스의 미국 자회사로, 희귀질환 치료제 개발 및 상업화에 특화된 기업이다.

임상 2상 단계에서 성사된 이번 계약으로 글로벌 상업화에 속도가 붙을 전망이다. 코스닥 상장 준비에도 탄력이 예상된다. 통상 초기 단계에서 이뤄지는 기술이전과 달리 이번 계약은 임상 단계에서 상업화 가능성을 인정받았다는 점에서 의미가 크다.

피알지에 따르면 계약금 등 상세 조건은 기밀사항이며, 계약금과 마일스톤(단계별 기술료) 금액은 올해 입금 예정이다. 순매출액에 따른 경상기술료는 빠르면 2028년부터 수취 가능하다고 밝혔다.

프로제리닌은 소아조로증의 근본적인 분자 기전을 표적으로 하는 저분자 화합물 기반 후보물질이다. 소아조로증은 LMNA 유전자 변이로 인해 정상적인 핵막 단백질인 라민A 대신 비정상 단백질인 프로제린이 생성되면서 발생하며, 이는 세포핵 구조 이상과 조기 노화를 유발한다.

프로제리닌은 조로증의 원인 단백질인 프로제린을 표적으로 작용해 비정상적인 세포핵 구조를 정상화하고, 프로제린 단백질 분해를 유도해 세포 내 프로제린 수준을 줄이는 작용기전을 갖고 있다.

피알지 박범준 대표는 “센티넬과의 협력을 통해 글로벌 개발을 본격화하고 소아조로증 환자에게 새로운 치료 가능성을 제시할 수 있기를 기대한다”라고 말했다.

센티넬의 매트 헥 대표는 “소아조로증을 앓고 있는 아이들은 가혹한 질병에 직면해 있다”며 “계약을 통해 프로제리닌을 포트폴리오에 추가함으로써 조로증 연구에서 축적된 과학적 진전을 실질적인 치료 옵션으로 발전시키고자 한다”라고 밝혔다.

이번 연구는 국가신약개발사업의 지원을 받아 수행됐다. 피알지는 소아조로증 외에도 루게릭병, 제2형 신경섬유종증(NF2) 등 총 4개 희귀질환 신약개발 파이프라인을 보유하고 있다.

김병군 기자 gun39@busan.com